2023년 1분기 어떤 신약이 미국 FDA 승인 관문 통과할까

경구용 SERD·만성 신질환 빈혈 치료제·첫 혈우병A 유전자 치료제 등 승인여부 결정 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 에자이(Eisai)와 바이오젠(Biogen)의 새로운 알츠하이머 치료제 레켐비(Leqembi, 성분명 레카네맙) 승인과 함께 새해를 시작한 가운데, 첫 혈우병A 유전자 치료제와 유방암 치료를 위한 경구용 SERD 등 여러 신약 후보물질이 1분기 승인여부 결정을 기다리고 있다. 21일 메디게이트뉴스는 공개된 자료를 바탕으로 처방약사용자수수료법(PDUFA)에 따른 목표조치일이 1분기로 예정된 주요 후보물질에는 어떤 것이 있는지 살펴봤다. 먼저 레켐비의 경쟁약물로 바짝 뒤쫓으며 많은 관심을 받았던 릴리(Eli Lilly and Company)의 도나네맙(donanemab)은 19일(현지시간) FDA로부터 CRL(complete response letter)을 받으며 1분기 승인 목록에 이름을 올리지 못했다. FDA는 안전성 프로파일을 확인할 수 있도록 최소 12개월동안 계속 치료를 받은 환자 최소 100명의 데이터를 제공할 것을 요

한독, 담도암 환자 대상 HD-B001A 임상2상 결과 ASCO GI 포스터 발표

1차 유효성 평가 결과에서 객관적반응율 37.5%, 2차 치료 시 객관적반응율 63.6% 확인 한독은 20일(현지 시간) 미국 샌프란시스코에서 열린 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2023)에서 담도암 환자 대상 HD-B001A(CTX-009, ABL001) 임상 2상의 주요 결과를 발표했다고 밝혔다. HD-B001A는 이중항체 플랫폼 기술을 활용해 개발 중인 차세대 항암 치료제다. 한독은 에이비엘바이오와 라이선스 계약을 체결해 한국 내 권리를 보유하고 있으며 2021년부터 담도암에 집중해 HD-B001A 한국 임상 2상을 진행해왔다. 또한 한국 임상을 토대로 HD-B001A가 글로벌 임상으로 확대될 수 있는 토대를 마련하고 콤패스 테라퓨틱스와 미국 임상에 대해 협력하고 있다. HD-B001A 임상 2상은 절제 불가능한 진행성, 전이성 또는 재발성 담도암 환자에서 HD-B001A와 파클리탁셀의 병용 투여 요법으로 이전에 1차 또는 2차의 전신 항암치료를 받은 환자들을 대상으로 서울대병원을 비롯한 국내 4개 기관에서 진행됐다. 임상 2상에 참여한 24명 환자 대

마스토체크, 재발 진단 등 유방암 수술 예후 관찰 연구 결과 발표

유방암 수술 환자 예후 관찰 시 유용성과 국소 재발 진단 성능 분석해 국제 학술지 게재 베르티스가 유방암 수술 환자 대상 예후 관찰 시 마스토체크(Mastocheck)의 유용성을 평가한 연구 결과를 19일 공개했다. 마스토체크는 혈액 내 유방암과 밀접한 관련을 보이는 3가지 종류의 단백질 바이오마커를 측정한 정량값을 특허 받은 고유의 알고리즘에 대입하는 방식이다. 0~2기 유방암 진단에 대한 유효성을 입증 받아 2019년 식품의약품안전처로부터 체외진단용 의료기기로 승인 받았으며 2022년 선진입의료기술 확정을 거쳐 검진센터과 병원에서 유방암 조기 진단 검사로 활용되고 있다. 이번 연구 결과 마스토체크가 국소 재발의 조기 진단을 비롯한 유방암 수술 후 예후 관리 시에도 유용하다는 가능성이 확인됐으며 연구 논문은 지난해 12월 국제 학술지 ‘암 연구 및 임상 종양학 저널(Journal of Cancer Research and Clinical Oncology)’에 게재됐다. 이번 연구는 유방암 수술을 받은 환자 대상으로 예후 관리 시 마스토체크의 유효성을 확인하고 국소 재발

브릿지바이오 테라퓨틱스 "혁신·창의·협력으로 글로벌 위기 돌파할 것"

신년 IR 기업설명회 열고 올해 목표하는 신약개발 사업 계획 및 전망 발표 브릿지바이오테라퓨틱스가 18일 신년 IR 기업설명회를 열고 지난해 주요 사업 성과와 올해 목표하는 신약개발 사업 계획 및 전망에 대해 발표했다고 19일 밝혔다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 지난 한 해 핵심 임상 개발 과제의 양적∙질적 약진에 따라 사업 개발 측면에서도 협의 진전의 성과를 보였다. 폐암 표적치료제 파이프라인 BBT-176 및 BBT-207이 세계적으로 주목을 받으며 패키지 딜을 위한 ‘텀시트’ 기반의 주요 재무적 요건 등 구체적인 협상 단계에 접어 들었다. 특발성 폐섬유증 치료제로 개발 중인 BBT-877 또한 미국 식품의약국(FDA)의 임상 2상 승인 하에 개발이 본격적인 궤도에 오르며 기존 파트너사들과의 협의가 재개되는 등 다수의 글로벌 기업들과 다양한 수준의 사업적 협상을 추진하는 계기가 됐다. 혁신신약 연구개발 역량 강화 측면에서는 신약 자체 발굴 전초 기지인 판교 본사 연구소 인프라를 기존 대비 약 3배 이상 규모로 확장했으며, 핵심 인력 측면에서도 연구 및 임상

삼성바이오에피스, 바이오의약품 아이디어 공모전 진행

대학(원)생 대상으로 홈페이지 통해 2월 19일까지 신청 접수 삼성바이오에피스가 대학생 및 석사 과정 대학원생들을 대상으로 바이오 업계 발전에 기여할 수 있는 아이디어를 제안하는 공모전을 진행한다고 19일 밝혔다. '비더체인지인더월드(Be the change in the world)' 라는 이름으로 진행하는 이번 공모전의 주제는 ▲바이오의약품 기술 개발 ▲환경 친화적 디바이스 개발 ▲생산 효율 강화 아이디어 ▲바이오시밀러 슬로건 등이며 이외에도 바이오의약품 관련 자유 주제로 공모가 가능하다. 이번 공모전은 개인 또는 팀(최대 5명)으로 참여 가능하며, 삼성바이오에피스 홈페이지 접속 후 해당 공모전 링크를 통해 참가 신청서를 접수할 수 있다. 신청 접수기간은 19일부터 2월 19일까지로 접수된 제안서는 1차 서류 심사(완성도, 창의성, 실현가능성 등), 2차 본선(프레젠테이션)을 거쳐 최종 수상자가 선정된다. 본선 및 시상식은 2월 말 삼성바이오에피스 사옥에서 진행될 예정이며, 총 상금은 1000만원으로 최우수상(1팀) 300만원, 우수상(2팀)

지아이이노베이션, 2023 혁신형 제약기업으로 선정

세제지원, 약가 우대 등 혜택 지아이이노베이션은 보건복지부가 인증하는 ‘혁신형 제약기업’에 선정됐다고 19일 밝혔다. 혁신형 제약기업은 연구개발 능력과 글로벌 시장 진출 역량을 갖춘 제약기업을 ‘혁신형 제약기업’으로 인증, 집중 지원해 제약산업을 미래의 대표적인 성장동력 산업으로 육성하기 위한 제도다. 선정된 기업은 ▲국가 연구개발(R&D) 사업 우선 참여 ▲세제 지원 ▲약가 우대 ▲연구시설 입지 규제 완화 등의 혜택을 받게 되며, 3년마다 재인증을 받아야 한다. 보건복지부는 이날 지아이이노베이션 등 4개 기업을 새롭게 선정해 총 47개 혁신형 제약 기업을 발표했다. 지난 2012년부터 시작된 이 제도는 지금까지 일반제약사 30곳, 바이오 벤처사 10곳, 외국계 제약사 3곳 등 총 43개 기업이 선정된 바 있다. 이병건 지아이이노베이션 회장은 "대부분 상장기업들이 혁신형 제약기업으로 선정되는 가운데 비상장사로서 글로벌 시장 진출 역량을 갖춘 기업으로 인정받아 기쁘다"며 "끊임없는 혁신 경영 활동과 R&D를 통해

제넥신, 자궁경부암 DNA치료백신 GX-188E 조건부허가 신청 자격 확보

식약처 신속처리대상 첨단바이오의약품 지정…올해 안 임상3상 시작 예정 제넥신은 자궁경부암 DNA치료백신 GX-188E(성분명 티발리모진 테라플라스미드)가 DNA치료백신 식품의약품안전처로부터 신속처리대상(FTD, Fast Track Designation) 첨단바이오의약품으로 지정, 조건부 허가 신청 자격을 확보했다고 19일 밝혔다. 신속처리대상의약품은 비임상 또는 임상 데이터를 통해 심각한 질병의 치료를 위한 의약품에 부여되며 미 충족 의료수요를 해결할 수 있는 가능성을 입증해야 한다. 이는 약물이 보다 신속한 개발 및 인허가 절차를 통해 보다 신속하게 개발될 수 있음을 의미한다. 최근 종료된 진행성 자궁경부암 임상시험의 전체 임상 2상 데이터를 평가한 결과, GX-188E는 신속처리대상의약품 지정 기준을 충족했다. 닐 워마(Neil Warma) 제넥신 대표이사는 "말기 자궁경부암 환자 생명 연장 가치를 인정한 식약처에 감사드린다. 이번 신속처리대상 지정을 통해 임상 개발 기간을 단축해 환자들에게 보다 신속하게 약물을 전달할 수 있을 것"이라며 "현재

지피씨알, 미국에서 혈액암 환자 대상 임상2상시험 개시

CXCR4 억제제와 프로프라놀롤(propranolol) 병용투여, 기존 치료 독성 줄이고 보다 효율적인 프로세스 지피씨알(GPCR)은 자사의 조혈모세포가동화제 후보물질인 'GPC-100'의 2상 임상시험이 미국 식품의약국(FDA)의 심사를 거치고 본격적으로 개시됐다고 18일 밝혔다. 이번 임상에서는 혈액암의 일종인 다발성골수종 환자 40명을 대상으로 조혈모세포이식을 수행하기 위해 사용되는 조혈모세포가동화제의 효능을 평가할 계획이다. 조혈모세포이식은 혈액암 환자에게 방사선치료를 실시하면서 손상된 조혈모세포를 대체하기 위해 다시 정상적인 조혈모세포를 이식하는 방법이다. 이식에 사용될 정상적인 조혈모세포를 환자의 말초혈액으로부터 미리 채집하는 과정에서 골수에 모여있는 조혈모세포를 말초혈액으로 이동시키는 약품이 조혈모세포가동화제다. 현재 조혈모세포 가동화에 일반적으로 사용되는 G-CSF는 독성, 뼈 통증, 피부 발진 등의 부작용이 있으며, 그 밖에도 수일에 걸친 투약일정 등으로 의료진 및 환자들에게 불편 및 비용을 초래하고 있다. 또한 G-CSF 만으로 충분한 양의 조혈모세포가 가동화되지 않는 경우가

2022년 글로벌 바이오 VC 투자, 더 적은 베팅에 '집중'

대규모 및 전체 라운드 수 감소…평균 규모는 5000만달러 이상으로 강세 유지 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 2022년 바이오제약 분야의 벤처캐피탈 투자 건수는 크게 줄었으나 평균 투자금액은 5000만 달러 이상으로 투자 수준이 여전히 강세를 유지한 것으로 나타났다. 시장조사기관 이밸류에이트(Evaluate)의 최근 집계에 따르면 2022년 VC 투자가 381건 이뤄졌고, 총 투자 금액은 217억 달러인 것으로 확인됐다. 건당 평균 투자 금액은 5890만 달러로, 초대형 거래인 알토스 랩스(Altos Labs)의 30억 달러를 제외해도 라운드 당 평균 5100만 달러 규모였다. 최근 5년간 바이오 투자가 가장 활발했던 2021년 전체 VC 투자 규모는 514건, 285억 달러로 평균 5560만 달러였으며, 2020년은 전체 543건, 226억 달러에 평균 4240만 달러 수준이었다. 코로나19 팬데믹 영향을 받기 전인 2019년과 2018년은 연간 VC 투자가 각각 483건, 548건 있었고 그 규모는 157억 달러, 182억 달러에 평균 3360만 달러, 3

모더나 RSV 백신 mRNA-1345, 고령자 대상 3상서 1차 평가 변수 충족

백신 효능 83.7% 확인…올해 상반기 규제 기관에 승인 신청 계획 모더나가 18일 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신 후보물질 mRNA-1345의 개발을 위해 고령자를 대상으로 진행 중인 3상 임상 시험 ConquerRSV의 주요 데이터를 발표했다. 미국의 독립적인 기관인 데이터 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB)의 검토에 따라, 모더나의 mRNA-1345는 ‘2개 이상의 증상으로 정의되는 RSV 와 연관된 하기도 질환(RSV-LRTD)’에서 83.7% 백신 효능(vaccine efficacy, VE)을 입증하는 등 모든 주요 평가 변수를 충족했다. 해당 결과를 바탕으로 모더나는 2023년 상반기에 규제 당국에 승인을 신청할 계획이다. 모더나의 CEO 스테판 방셀은 "이번 임상 3상 결과는 60세 이상의 성인에서 RSV로 인한 하기도 호흡기 질환을 예방하는 데 중요한 이정표가 되고 있다. 임상 데이터는 고무적이며, 코로나19 백신 스파이크박스 이후 모더나의 mRNA 전염병 백신 플랫폼이 긍정적인 임상 3상 결과를 도출한 두 번째 사례다. 전체