혈우병 유전자 치료제 시대 개막…다음 후보물질도 승인 대기 중

B형 이어 A형 치료제 내년 초 美FDA 승인 예상…화이자·로슈 등 임상 진행 중 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 올해 8월 유럽의약품청(EMA)이 세계 최초로 A형 혈우병 유전자 치료제를 허가한데 이어 11월 미국 식품의약국(FDA)이 세계 첫 B형 혈우병 유전자 치료제를 허가하면서 본격적으로 혈우병 유전자 치료 시대를 열었다. 이 외에도 화이자와 로슈 등이 임상시험을 진행 중이며 몇 년 이내 핵심 데이터를 도출할 수 있을 것으로 기대된다. FDA는 최근 유니큐어(uniQure)와 CSL의 B형 혈우병 환자를 위한 유전자 치료제인 헴제닉스(Hemgenix, 성분명 etranacogene dezaparvovec)를 승인했다. B형 혈우병은 단일 유전자 결손으로 인해 발생하는 선천성 출혈성 질환으로, 간에서 주로 만들어지는 혈액 응고를 돕는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자)의 결핍으로 발생한다. 중등도~중증 B형 혈우병은 혈액응고 9인자를 예방적으로 주입해 결핍된 혈액 응고인자를 일시적으로 대체하거나 보충하는 방식으로 치료한다. 이러한 치료 방법은 효과가 있지

엔젠바이오, 기관 대상 온라인 IR 개최

액체생검, 결핵, 치매진단 제품 개발 통해 타깃 질병 확대 계획 엔젠바이오가 29일 기관 대상으로 온라인 기업설명회를 개최해 사업 실적 및 2023년 성장 전략을 밝혔다 엔젠바이오는 이번 기업설명회를 통해 ▲신규 정밀진단 기술인 액체생검, 결핵, 치매, 변이해석서비스 개발 전략 ▲해외 NGS 정밀진단 사업 확장 진행 ▲헬스케어 사업 확장 전략 등 단계적 성장 전략을 구체적으로 제시했다. 먼저 신규 정밀진단 기술 상용화 전략으로 혈액을 통해 암 돌연변이를 모니터링하고 항암제 내성을 파악할 수 있는 액체생검 기술을 상용화할 계획이다. 검사 한 번으로 치매와 관련된 유전적 인자 및 위험도를 예측할 수 있는 치매진단 패널도 임상 검증하고 CE-IVD 인증을 취득한 결핵진단 패널을 상용화할 예정이다. 엔젠바이오 최대출 대표는 "엔젠바이오 NGS 기술로 암, 치매, 결핵 등 다양한 분야에서 상용화를 완료해 종합 정밀진단 업체로 한단계 도약하겠다"고 강조했다. 또한 그는 "포스트 코로나 시대를 맞아 새로운 진단 제품에 대한 글로벌 시장의 니즈가 확대되고 있다

한-스위스 바이오 산업 오픈 이노베이션을 위한 사절단 방문

현지 바이오 클러스터 방문해 기업의 스위스 진출 노하우 전수받아 한국바이오협회가 국내 바이오 기업 관계자들과 국내 기업의 글로벌 진출 및 사업확장을 위해 스위스의 공공기관 및 바이오 기업과의 협업방안 모색을 위해 스위스를 방문했다고 29일 밝혔다. 이번 스위스 방문 사절단에는 마크로젠 본사와 유럽 지사, 세포바이오, 스템온, 지놈앤컴퍼니의 임원들이 참가했고, 현지의 다수 클러스터 방문과 글로벌 제약사와의 미팅을 통해, 글로벌 진출의 일환으로써 스위스 진출 및 협업기회를 타진했다. 현지 클러스터의 산·학·연 상생 현장을 견학하기 위해 로잔(Biopole), 베른(SITEM-Insel), 몽테(BioArk), 바젤(Switzerland Innovation Park) 지역의 바이오 클러스터를 방문해, 바이오 기업에 대한 공동연구, 투자기회 및 현지진출 지원사업을 듣고 기업의 스위스 진출 노하우를 전수받았다. 또한 현지 클러스터 입주기업을 대상으로 한국 바이오 기업이 보유한 파이프라인을 소개하고, 한-스위스 기업간 네트워킹을 통해 추후 구체적인 협력방안

에이비엘바이오, 항체공학치료법학회서 ABL101 포스터 발표

항암 효능 및 면역기억반응 통한 동종 암 세포의 성장 억제 효과 소개 에이비엘바이오가 미국 샌디에이고(San Diego)에서 12월 4~8일(현지시간) 열리는 항체 공학 및 치료법(Antibody Engineering & Therapeutics) 학회에 참여해 ABL101의 비임상 데이터를 포스터로 발표한다고 29일 밝혔다. ABL101은 에이비엘바이오의 면역항암 이중항체 플랫폼 ‘그랩바디-T(Grabody-T)’가 적용된 이중항체 후보물질로, 다발골수종(Multiple myeloma)에서 과발현되는 BCMA와 T세포 활성화에 관여하는 4-1BB를 동시에 표적한다. 다른 그랩바디-T 기반 파이프라인과 마찬가지로 BCMA가 발현된 종양미세환경(Tumor Microenvironment)에서만 4-1BB 신호를 자극해 T세포의 종양살상기능을 향상시킨다. 현재 원숭이 독성시험을 완료하고, 2023년 임상 1상 진입을 준비 중이다. 이번 학회에서 에이비엘바이오는 마우스 모델에서 확인된 ABL101의 항암 효능 및 면역기억반응을 통한 동종 암 세포의 성장 억제

바이오헬스케어 액셀러레이터 ‘이노큐브’, 창업기획자 등록 완료

"국내 바이오헬스케어 초기 생태계 활성화 위한 새 비즈니스 모델 구축·스타트업 육성" 이노큐브는 최근 중소벤처기업부 지정 창업기획자(액셀러레이터) 등록을 완료했다고 28일 밝혔다. 이노큐브는 바이오헬스케어에 특화된 스타트업을 발굴해 창의적인 아이디어와 기술이 사업화될 수 있도록 육성하는 액셀러레이터 기업으로, 한독의 자회사다. 국내 바이오헬스케어 초기 생태계 활성화를 위한 새로운 비즈니스 모델을 구축해 스타트업을 육성하며, 의약품, 의료기기, 디지털 헬스케어 등 다양한 바이오헬스케어 분야에서 우수한 역량을 갖춘 스타트업을 발굴해 초기 자금을 지원하고 공유 연구공간과 연구장비 등 인프라와 프로젝트 개발 컨설팅, 경영지원 등의 토탈 서비스를 제공한다. 특히 이노큐브의 전문인력은 헬스케어 분야에서 전략적 투자 경험과 의약품 개발 경험이 있는 전문가로 구성해 단계별 맞춤 컨설팅이 가능하다. 또한 벤처 투자 펀드를 조성하는 등 적극적인 투자와 지원으로 스타트업의 사업 성공 가능성을 높인다는 계획이다. 이노큐브는 스타트업 콘테스트 및 네트워크 등 다각적인 방법으로 투자회사를 발

셀트리온 램시마SC, 글로벌 임상 3상 2건서 모두 유효성 확보

연내 美FDA 허가 신청…차별성 인정받아 ‘신약’ 허가 프로세스 진행 셀트리온은 자가면역질환 치료제 램시마SC(개발명: CT-P13 SC)의미국시장 진출을 위해 진행한 글로벌 임상 3상 2건에서 유효성과 안전성을 모두 입증했다고 28일 밝혔다. 이번 임상 결과를 바탕으로 연내 미국 식품의약국(FDA)에 허가신청을 진행할 계획이다. 램시마SC는 TNF-α(종양괴사인자) 억제제 시장에서 폭넓게 쓰이는 인플릭시맙을 피하주사(SC) 제형으로 개발한 제품이다. 램시마SC는 미국내 허가 협의 단계에서 제형의 차별성을 인정받아 FDA로부터 ‘신약’ 허가 프로세스로의 진행을 권고 받았다. 이에 셀트리온은 램시마SC를 미국에서 신약으로 출시하기 위해 궤양성 대장염(Ulcerative Colitis) 환자와 크론병(Crohn's disease) 환자를 대상으로 각각 임상을 진행해 왔다. 셀트리온은 궤양성 대장염 환자 438명, 크론병 환자 343명을 램시마SC 투여군과 위약 대조군으로 나눠 각각 글로벌 임상 3상을 54주까지 진행했다. 그 결과 램시마SC는 2건의 임상

비만과 연계된 당뇨병치료의 패러다임 전환에 대한 기대

[칼럼] 조양래 생물학 박사 [메디게이트뉴스] 당뇨병은 혈액 속에 포도당의 양이 높은 고혈당증과 분리하기 어려울 만큼 밀접한 관계가 있다. 환자들과 전문가들은 당뇨병 증상을 치료하기 위해 혈당량을 줄이는 약물을 사용하는 것을 기본 원칙으로 지킨다. 최근 수십년간 대사질환에 대한 연구결과를 보면 당뇨병은 비만, 대사성 염증, 소소한 전신염증, 장내세균총의 불균형, 소화관의 안쪽면을 덮고 있는 상피세포층의 기능약화 등과 긴밀하게 연결돼 있다(위 그림 참조). 당뇨병의 원인에 대한 연구가 진행될수록 병의 원인을 찾기 어려운 이유다. 혈당을 낮추는 증상치료법 외에 더 효과적이고 근원적인 치료 방법을 개발할 가능성을 염두에 두고 이 분야의 연구결과를 정리했다. 당뇨병과 비만은 생물체인 사람 수준에서 보면 서구화된 식단 및 생활습관과 연관성이 깊다. 이 질병들은 먹은 것보다 에너지를 생활하는데 더 많이 사용하면 걸리지 않을 가능성이 높다. 조직 수준에서 이 질병들의 원인을 본다면 일반적으로 소화관 상피세포층의 기능손상이

쓰리빅스, 서울대학교 보건대학원과 전략적 '맞손'

헬스케어 빅데이터 연구개발 및 사업화 협력 쓰리빅스가 서울대학교 보건대학원과 '헬스케어 빅데이터 연구개발 및 사업화를 위한 업무협약'을 체결했다고 25일 밝혔다. 쓰리빅스 본사에서 24일 주요 관계자들이 참석한 가운데 진행된 협약식에서 양 기관은 쓰리빅스의 축적된 바이오 빅데이터 및 인공지능 기술과 서울대학교 보건대학원의 의료 데이터를 이용한 다양한 분석 및 통계 플랫폼을 기반으로 헬스케어 분야의 빅데이터 시장을 공동으로 만들어가기로 합의했다. 특히 업무협약을 통해 마이크로바이옴 기반의 질병진단 및 예측과 식품 추천 서비스 등을 개발하기로 했으며 국내를 포함한 미국과 인도 등의 해외서비스도 차년도에 진행하기로 했다. 쓰리빅스는 한국에 본사를 두고 글로벌 IT 및 바이오 전문 인력이 풍부한 인도 방갈로르에 바이오 빅데이터 관련 회사를 설립한 첫 국내 회사로 현재 40여명의 임직원들로 구성돼 있다. 질병관리청, 국립암센터와 같은 정부 연구기관과 서울대학교, 삼성의료원, 연세대학교 세브란스병원, 부산대학교병원 등의 의료기관, 제약

오토텔릭바이오, 흡입제형 IPF 치료 물질 선택적 ALK5 저해제 KDDF 과제 선정

ATB-610 후보물질 도출 위한 연구개발비 2년간 지원 오토텔릭바이오는 흡입제형 IPF(특발성 폐섬유증) 치료제로 개발하고 있는 선택적 ALK5 저해제 'ATB-610'이 국가신약개발사업단(KDDF)의 신약 R&D 생태계구축연구 지원 과제로 선정돼 협약을 체결했다고 25일 밝혔다. 국가신약개발사업은 국내 제약, 바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강 증진을 위해 유효, 선도, 후보, 비임상, 임상단계등 신약개발 전주기를 지원하는 범부처 정부지원사업이다. 오토텔릭바이오가 선정된 신약 R&D 생태계구축연구는 선도물질 최적화를 통해 비임상으로 진입할 수 있는 신약후보물질 도출 연구를 지원한다. 이에 따라 오토텔릭바이오는 기존 IPF 치료제가 가지고 있는 효과 및 독성의 한계를 극복할 수 있는 신약개발을 최종목표로, 후보물질 도출을 위한 연구개발비를 2년간 지원받는다. 오토텔릭바이오의 ATB-610은 차별화된 ALK family selectivity와 강력한 효능을 갖는 신규 화합물로 폐흡입제 형태로 개발해 효력을 극대화하고 독성을 최소화할

엔젠바이오, 사우디 의료조달청에 혈액암 정밀진단 제품 공급

사우디 혈액암 환자 약 4000명 대상 NGS 기반 혈액암 정밀진단 제공 엔젠바이오가 사우디아라비아에 혈액암 정밀진단 제품을 국립 의료품 공급기관인 NUPCO(National Unified Procurement Company)를 통해 공급한다고 25일 밝혔다. 계약에 따르면 2023년 1분기부터 2년간 별도의 확정된 제품 발주에 따라 계약단가로 납품할 수 있다. 2009년에 설립된 NUPCO는 사우디아라비아의 정부기관 및 의료기관에 의약품, 의료기기, 소모품 등을 독점적으로 공급하는 사우디 국립기관이다. 현재 사우디는 무함마드 빈살만 왕세자가 주재하고 있는 ‘비전 2030’의 일환으로 보건의료분야의 현대화 및 의료시스템 민영화, 외국인 투자활성화를 추진하고 있다. NUPCO도 ‘비전 2030’을 달성하기 위한 혁신적인 진단 제품의 발주 및 공급을 진행하고 있다. 엔젠바이오는 현지 대리점을 통해 사우디 정부에서 발주한 혈액암 정밀진단 제품 입찰에 참여해 수주에 성공했다. 검사 약 4000건에 해당하는 혈액암 정밀진단 제품을 현지 대리점을 통해 NUPCO에