퓨쳐켐, FC705 미국 임상 2a상 첫 환자 투여

1상에서 정상장기의 섭취값은 경쟁약품 대비 낮고 종양선택성은 더 높아, 우수한 약효와 가격경쟁력 기대 퓨쳐켐이 거세저항성 전이환자를 대상으로 하는 전립선암 치료제 FC705가 미국 임상 2a상에서 첫 환자 투여를 시작으로 본격적인 임상에 진입했다고 13일 밝혔다. 전립선암은 미국에서 연간 27만 명에 달하는 신규 환자가 지속적으로 발생해 미국 남성암 발생률 1위를 차지하는 대표적인 남성암이다. 퓨쳐켐의 FC705은 절반의 투여량으로 피폭등의 부작용은 최소화하면서 경쟁 약물 대비 높은 종양 섭취율로 치료효과를 최대화하는 베스트인클래스(Best in class) 전략으로 개발중인 전립선암 치료제다. FC705의 미국 임상은 미국 메릴랜드대병원(University of Maryland Medical Center) 외 5개 센터에서 진행했으며 1상 결과 객관적 반응률(ORR)과 질병통제율(DCR)은 100%로 나타났고 임상에 참여한 모든 환자에게서 전립선특이항원(PSA) 감소가 확인됐다. 2a상에서는 100mCi 용량을 20명의 환자에게 반복 투여한다. 이를 통해 전이성 거세저항성 전립선암

그래디언트 바이오컨버전스, 美학회서 오가노이드 기반 유전자 편집 기술 활용 타깃 검증 기술 소개

전 세계 잠재 파트너사들과 만나 공동 연구 및 사업화 논의 진행 그래디언트 바이오컨버전스가 7~11일 미국 볼티모어에서 열린 제27회 미국유전자세포치료학회(ASGCT) 연례회의에 참가했다고 13일 밝혔다. 이번 학회에서 포스터 발표를 통해 자사의 AI 플랫폼으로 발굴한 유전자 치료제 디스커버리 결과를 소개하고 개별 부스를 열어 오가노이드 기반의 유전자 치료제 안정성 평가 플랫폼 및 유도만능줄기세포(iPCS)를 활용한 희귀 질환 질병 모델링 플랫폼을 소개했다. 유전자 교정 기술을 사용한 유전자 치료제는 표적 DNA 외의 유전자를 편집하는 ‘오프타깃 효과(off-target effect)’를 유발해 암 유전자를 활성화시키거나 생식세포까지 편집할 수 있다. 그래디언트 바이오컨버전스가 구축한 700종 이상의 암환자 유래 오가노이드(PDO)는 정상 오가노이드를 페어로 보유하고 있어 약효 평가는 물론 안정성 평가까지 수행할 수 있다. 그래디언트 바이오컨버전스 이진근 대표는 "지난 달에도 영국의 희귀질환 유전자 치료제 개발기업에서 발주한 프로젝트를 수주했다"

분기매출 12조원 넘긴 노보 노디스크, 새 GLP-1 비만약 찾는데 6억달러 계약

플래그십 설립 메타포와 GLP-1 수용체 관련 2개 다중 표적 치료제 개발…향후 자금 조달에도 참여 [메디게이트뉴스 박도영 기자] GLP-1 당뇨병 및 비만 치료제로 1분기 12조원이 넘는 매출을 기록한 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 차세대 GLP-1 수용체 작용제를 발굴하기 위해 6억 달러(약 8200억 원) 규모의 계약을 체결했다. 노보는 생명공학 분야 벤처캐피탈(VC) 플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)이 설립한 메타포 바이오테크놀로지스(Metaphore Biotechnologies)와 차세대 비만 관리 치료제 개발을 위해 연구 협력 계약을 체결했다고 9일(현지시간) 발표했다. 계약 조건에 따라 노보는 GLP-1 수용체 관련 최대 2개 다중 표적 치료제를 발굴 및 개발하는데 메타포의 MIMICTM 플랫폼을 활용하는 대신 선급금과 개발 및 상업적 마일스톤으로 최대 6억 달러를 지급한다. 또한 R&D 비용을 보상하고 향후 메타포의 자금 조달 라운드에 참여한다. 이번 협력은 심장대사 및 희귀질환에 대한 새로운 치료제를 개발하기 위해 노보와 플래그십

씨젠, 24년 1분기 非코로나 진단시약 매출 전년동기比 24% 성장

글로벌 분자진단 토탈솔루션 기업 씨젠이 10일 2024년도 1분기 잠정실적을 발표했다. 한국채택국제회계기준(K-IFRS)을 적용한 실적 공시에 따르면 씨젠은 2024년도 1분기 매출 899억 원, 영업손실 144억 원을 기록했다. 회사 측에 따르면 전년동기대비 매출은 0.1% 감소했으며 영업손실은 4.3% 늘어났다. 지난해부터 코로나19가 엔데믹으로 전환되며 코로나 관련 매출은 하락세가 이어졌고 대신 비코로나 관련 매출은 전년동기대비 24.4% 상승했다. 진단시약과 추출시약을 합한 총 시약 매출 727억 원 가운데 비코로나 진단시약 매출이 576억 원을 기록하며 전체 시약 매출의 80% 가까이 차지했다. 씨젠의 비코로나 제품은 11분기 연속 성장세를 이어갔으며 이 기간동안 전년동기대비 분기당 평균 매출성장률은 32%에 달했다. 반면 엔데믹 영향으로 하락세가 완연한 코로나19 진단시약 매출은 62억 원으로, 시약 매출에서 차지하는 비중은 8.5%에 그쳤다. 비코로나 제품 중에서는 특히

셀트리온, 미국서 유플라이마 낮은 도매가격 버전 제품 출시

오리지널 WAC 대비 85% 할인…이중가격 정책으로 공-사보험 시장 수익성 극대화 셀트리온이 미국에서 자가면역질환 치료용 바이오시밀러 유플라이마(성분명 아달리무맙)에 이중가격 정책을 도입한다고 10일 밝혔다. 셀트리온은 최근 오리지널 제품의 도매가격(WAC)에서 85% 할인된 1038달러(2회 투여분 기준)의 낮은 도매가격(Low WAC) 버전의 유플라이마를 미국에 출시했다. 미국은 보험사, PBM(Pharmacy Benefit Manager), 시장 유형마다 선호하는 의약품 가격이나 리베이트 전략을 다르게 적용하기 때문에 이들의 니즈를 포괄적으로 수용하기 위해 같은 제품이지만 가격을 이원화해 별도 제품으로 승인받아 출시하는 전략을 취하기도 한다. 이번 Low WAC 제품의 출시로 셀트리온은 지난해 7월 오리지널 제품 도매가격 대비 5% 할인된 6576.5달러(2회 투여분 기준)의 가격으로 먼저 출시한 High WAC 제품과 함께 미국에서 유플라이마의 이중가격 정책을 본격적으로 추진하게 됐다. 기존의 High WAC 제품은 리베이트 비중이 낮은 공보험 시장에 공급

역대 최대 규모 美유전자세포치료학회, 초기 단계지만 유망한 데이터 눈길

리제네론, 유전성 난청 환자 24주만에 정상 수준 회복…프라임, 차세대 유전자 편집 치료제 가능성 확인 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 유전자 및 세포 치료 학회 연례학술대회(ASGCT 2024)가 7~11일(현지시간) 미국 볼티모어에서 진행된다. 올해는 2000개 초록과 함께 역대 최대 규모로 열리는 가운데, 초기 단계지만 유망한 치료제에 대한 데이터가 속속 공개되고 있다. 리제네론(Regeneron)은 유전적 청각 장애를 앓고 있는 소아의 청력 개선 데이터를 구두 발표했고, 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험을 허가 받은 프라임 메디슨(Prime Medicine)은 차세대 유전자 편집 치료제에 대한 비전을 제시했다. 리제네론 유전자 치료제 DB-OTO, 소아 환자서 치료 4주째부터 청각 반응 보여 리제네론은 8일(현지시간) 영유아를 대상으로 진행 중인 1/2상 CHORD 예비 결과를 발표했다. 이 임상시험은 현재 미국과 영국, 스페인에서 환자를 등록하고 있는 첫 사람 대상 오픈라벨 연구다. 이번 발표에는 유전성 난청 유전자 치료를 받은 세계 최연소 어린이 중 한 명의

알테오젠, 피하제형 위한 신규 히알루로니다제 변이체 개발 착수

카이스트에서 창업한 테라자인과 ALT-B4 변이체 단백질 개발 위한 공동업무 협약 체결 알테오젠이 테라자인과 피하제형을 위한 신규 인간 히알루로니다제 변이체 개발에 착수했다고 9일 밝혔다. 알테오젠이 개발한 ALT-B4는 체내 존재하는 히알루로니다제 중 하나인 PH20의 변이체다. 현재 글로벌 제약사들과 기술이전 계약을 체결하고, 피하제형 치료제 개발에 사용되고 있다. 알테오젠은 현재 항체의약품에 주로 사용되는 히알루로니다제가 ADC 혹은 저분자화합물 등 다양한치료제에서 사용되는 확장성을 기대하고 있어 이 가능성에 주목하고 다양한 방식의 진보된 히알루로니다제 개발을 위해 수년간 연구를 진행하고 있다. 테라자인은 카이스트 생명과학과 오병하 교수가 창업한 회사다. 인공지능 단백질 디자인 플랫폼 기술을 기반으로 항암항체를 포함한 다양한 치료용 단백질을 개발하거나 기존 단백질의 성능을 획기적으로 개선하는 등 활발한 연구 개발을 진행하고 있다. 알테오젠 관계자는 "테라자인사는 AI를 활용한 새로운 히알루로니다제 변이체 개발에 가장 적합한 기업이라고 판단해 협력을 진행하게 됐다"

제노포커스, 美 ARVO에서 전임상 결과 공개..."경구투여 안질환치료제 GF103 임상 준비 완료"

제노포커스가 세계 최대 규모의 안과학회 ‘2024 ARVO(Association for Research in Vision and Ophthalmology)’에서 습성 노인성 황반변성 치료제 'GF103'의 전임상 연구결과와 향후 임상시험 계획에 대해 발표했다고 9일 밝혔다. GF103은 바실러스 프로바이오틱스에서 발굴한 망간 수퍼옥사이드 디스뮤타제(Mn SOD)를 개량한 고순도 단백질 의약품 후보물질이다. 신생혈관 발생의 근본적 원인으로 알려진 활성산소와 염증을 제어함으로써 습성 황반변성을 치료할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 습성 황반변성은 황반에 신생혈관이 발생해 시세포를 파괴하고 시력을 잃게 되는 질환이다. 설치류 대상 레이저 유도 맥락막 신생혈관(CNV) 생성 효능평가에서 GF103은 기존 치료제인 아일리아와 동등한 수준의 신생혈관 생성 억제 효능을 보였다. 망막색소상피세포 보호 및 시력 개선 효과도 입증했으며 전임상 독성시험을 통해 안전성도 확보했다. 회사는 이번 전임상

엔젠바이오, 최대출 대표이사 자사주 1만 주 장내 매수..."책임 경영 강화"

향후 글로벌 사업확장 등 성장 및 기업가치제고에 주력 엔젠바이오는 최대출 대표이사가 자사 주식 1만 주를 장내에서 매수했다고 8일 공시했다. 회사 측은 최대출 대표이사의 지분매입이 4월 9일 1만 주에 이어 추가로 매수한 것으로 책임경영의 의지를 표명하고 향후 글로벌 사업확장 등 성장 및 기업가치 제고에 주력하겠다는 뜻이라고 밝혔다. 최근 엔젠바이오는 미국 CLIA랩 인수를 통한 미국시장 확대와 인도 및 UAE 시장 기술이전 계약 체결 등 글로벌 사업화를 전개하고 있다. 엔젠바이오 관계자는 "대표이사의 주식매입은 회사의 회사 사업확장이 목표를 초과해 잘 진행됨에도, 최근 주가흐름이 불안정한 상황을 책임경영을 통해 저평가를 돌파하겠다는 의지를 나타낸 것이다"고 밝혔다.

셀트리온, 미국안과학회서 아일리아 바이오시밀러 3상 52주 결과 첫 발표

CT-P42, 미국·유럽·한국 등 주요국 허가 신청 완료…약 12조원 글로벌 시장 공략 기대 셀트리온이 5~9일 미국 시애틀에서 열린 시력 및 안과학회(ARVO)에서 안과질환 치료제 아일리아(EYLEA, 성분명 애플리버셉트) 바이오시밀러 'CT-P42'의 글로벌 임상 3상 52주 결과를 발표했다고 9일 밝혔다. 셀트리온은 학술대회 넷째 날 열린 발표 세션에 참가해 당뇨병성 황반부종(DME) 환자 348명을 대상으로 진행한 글로벌 3상의 52주 결과를 구두 발표했다. 지난해 셀트리온이 공개한 CT-P42의 임상 3상 24주 결과에서 추가 관찰된 장기 임상 결과를 공개하는 것은 이번이 처음이다. 임상에서는 DME 환자를 CT-P42 투여군과 오리지널 의약품 투여군으로 무작위 배정해, CT-P42의 오리지널 의약품 대비 유효성 및 안전성 등을 52주간 평가했다. 그 결과 두 투여군 모두 최대 교정시력(BCVA)[1] 평균 변화량이 베이스라인 대비 16주차까지 점차 증가 후 52주차까지 안정적으로 유지돼 CT-P42의 장기 치료적 유효성을 입증했다. 그 외 다른 2차 유효성 평가변